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突破性进展:“半匹配”供体细胞骨髓移植植入率接近100%

马萨诸塞州医疗国际2019.7.9我想分享

近半个世纪以来,造血干细胞(HSC)的应用是人类恶性肿瘤治疗中最重要的突破之一。它已成为治疗各种良性和恶性血液疾病,一些实体瘤和严重疾病。它是治疗免疫性疾病和一些遗传性疾病的有效方法,有望进一步应用于细胞替代疗法和基因治疗。

什么是造血干细胞移植的类型?

造血干细胞移植可根据不同的分类方法分为不同的类别。

1,根据造血干细胞的来源可分为:骨髓移植,外周血干细胞移植,脐带血造血干细胞移植。

2,根据造血干细胞与患者的关系可分为:自体造血干细胞移植,异体造血干细胞移植(包括亲属间移植,无关供体移植)。

3,根据HLA匹配或不分为:HLA匹配匹配移植,HLA匹配不合格移植。

4,根据患者的骨髓清除或不分为:清髓性移植,非清髓性移植。清髓移植是为了完全去除患者骨髓中的肿瘤细胞和正常细胞,以防止患者自身骨髓对其他人的造血细胞产生免疫反应,移植失败。除了骨髓中的一些细胞外,非清髓性移植可以像骨髓清除一样彻底清除骨髓细胞。

造血干细胞移植可以治疗哪些疾病?

既然造血干细胞移植已成为白血病不可缺少的治疗方法,白血病以外的哪些疾病需要骨髓移植才能得到有效的治疗?

恶性血液病患者有高危预后因素。长期治疗后,未达到良好效果的白血病患者或治疗后复发的白血病患者需要进行骨髓移植治疗;预计急性白血病患者担心无骨髓移植患者的存活率;骨髓增生异常综合征高风险患者;有骨髓增生型疾病的人;有慢性淋巴细胞和慢性粒细胞白血病的人。

2.非恶性疾病。骨髓衰竭,各种类型的再生障碍性贫血,遗传性贫血等。

3,实体瘤。常见的包括乳腺癌,卵巢癌,睾丸癌,以及神经母细胞瘤和脑肿瘤。

4.其他人。有联合免疫缺陷的人,血细胞异常的患者和严重的自身免疫疾病患者。

造血干细胞移植的成功率是多少?

一例造血干细胞移植通常通过五个主要障碍成功:移植前,移植,移植后免疫排斥,感染和复发。

在第5级后,有必要在移植后两年内重复残留疾病监测和供体细胞镶嵌试验。如果供体细胞在患者中是完全嵌合的,则没有残留的疾病,并且血液和重要器官是正常的。明显的症状被认为是真正成功的。

一些患者在移出机舱后一个月,三个月,六个月甚至一年后复发是常见的。这与患者的病情类型,身体器官功能,自身免疫反应,移植过程的并发症,供体部位与患者遗传位点的匹配率以及移植医院的综合水平有关。

干细胞移植成功率:各种干细胞移植的成功率均在95%以上,表明供体的干细胞在患者体内存活并发挥造血作用,这并不代表疾病的治愈方法。

长期存活率:指与原发病完全分离,一般评估期为5年。移植后的长期存活率受多种因素影响,如原发病风险,缓解状态(缓解期,复发期),移植前身体状况,供者和受者匹配,捐献者和接受者年龄等。

早期缓解状态的白血病患者的长期存活率为70-80%。如果移植手术进展,则长期存活率仅为10%-20%。再生障碍性贫血和地中海贫血等良性疾病的长期存活率高于白血病。 20%,达到90%以上。

据统计,大约60%的成人急性白血病患者在异基因骨髓移植后可以达到3年以上的生存期,其中一些已经达到6年。这部分患者基本上可以被认为已经治愈,因为急性白血病患者在移植后复发超过6年极为罕见。

55年前,中国骨髓移植手术首次在中国进行,30年随访后患者的造血功能仍然正常。那时,它是世界上移植后存活时间最长的两例病例之一。治疗后仍难以打破生存。记录。

造血干细胞移植的最新进展:“半匹配”供体细胞骨髓移植率接近100%

预计新方法可使造血干细胞移植更安全

哈佛大学干细胞研究所(HSCI)的科学家迈出了开发更安全的骨髓移植方式 - 造血干细胞的第一步,因而拥有数百万镰状细胞这种疗法被血液患者更广泛地使用贫血,地中海贫血和艾滋病等疾病。

在一项新的研究中,来自哈佛大学、马萨诸塞州总医院(MGH)、波士顿儿童医院和丹娜法伯癌症研究所的研究人员利用针对小鼠造血干细胞的抗体开发了抗体。一种无毒的移植方法。他们希望这种方法能减少造血干细胞移植对患者的毒性。

相关研究结果于2016年6月6日在线发表在《自然生物技术》杂志上,标题为“利用造血细胞特异性内化免疫毒素进行造血干细胞移植的非基因毒性调节”。

在28天内,造血干细胞的数量在体外扩大了900倍,使得无条件移植造血干细胞成为可能。

在一项新的研究中,来自斯坦福大学和日本东京大学等研究机构的研究人员可能破解了不需要放疗和化疗的干细胞移植和基因治疗的代码。

他们首次证实,在28天内,可以诱导小鼠造血干细胞自我更新数百甚至数千次。

相关研究结果于2019年5月29日在线发表在《自然》杂志上,论文标题为“长期体外造血干细胞扩增允许非条件移植”。

“半匹配”供者骨髓移植率从50%左右提高到近100%。

根据约翰霍普金斯大学研究人员的一项新研究,如果接受骨髓移植的患者的全身放射量增加一倍,那么对于“半匹配”供体细胞,植入率仅增加约50%至接近100 %。

该研究结果于3月13日在线发表《The Lancet Haematology》,为患有严重和致命遗传性血液疾病(包括镰状细胞性贫血和β地中海贫血)的患者提供了治愈的可能性。

目前,用新的造血干细胞代替造血干细胞,重建造血功能和免疫功能治疗疾病仍然是治疗某些血液病和某些自身免疫性疾病或实体瘤的最有效和唯一的治疗方法。最好的治疗方法。

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近半个世纪以来,造血干细胞(HSC)的应用是人类恶性肿瘤治疗中最重要的突破之一。它已成为治疗各种良性和恶性血液疾病,一些实体瘤和严重疾病。它是治疗免疫性疾病和一些遗传性疾病的有效方法,有望进一步应用于细胞替代疗法和基因治疗。

什么是造血干细胞移植的类型?

造血干细胞移植可根据不同的分类方法分为不同的类别。

1,根据造血干细胞的来源可分为:骨髓移植,外周血干细胞移植,脐带血造血干细胞移植。

2,根据造血干细胞与患者的关系可分为:自体造血干细胞移植,异体造血干细胞移植(包括亲属间移植,无关供体移植)。

3,根据HLA匹配或不分为:HLA匹配匹配移植,HLA匹配不合格移植。

4,根据患者的骨髓清除或不分为:清髓性移植,非清髓性移植。清髓移植是为了完全去除患者骨髓中的肿瘤细胞和正常细胞,以防止患者自身骨髓对其他人的造血细胞产生免疫反应,移植失败。除了骨髓中的一些细胞外,非清髓性移植可以像骨髓清除一样彻底清除骨髓细胞。

造血干细胞移植可以治疗哪些疾病?

既然造血干细胞移植已成为白血病不可缺少的治疗方法,白血病以外的哪些疾病需要骨髓移植才能得到有效的治疗?

恶性血液病患者有高危预后因素。长期治疗后,未达到良好效果的白血病患者或治疗后复发的白血病患者需要进行骨髓移植治疗;预计急性白血病患者担心无骨髓移植患者的存活率;骨髓增生异常综合征高风险患者;有骨髓增生型疾病的人;有慢性淋巴细胞和慢性粒细胞白血病的人。

2.非恶性疾病。骨髓衰竭,各种类型的再生障碍性贫血,遗传性贫血等。

3,实体瘤。常见的包括乳腺癌,卵巢癌,睾丸癌,以及神经母细胞瘤和脑肿瘤。

4.其他人。有联合免疫缺陷的人,血细胞异常的患者和严重的自身免疫疾病患者。

造血干细胞移植的成功率是多少?

一例造血干细胞移植通常通过五个主要障碍成功:移植前,移植,移植后免疫排斥,感染和复发。

在第5级后,有必要在移植后两年内重复残留疾病监测和供体细胞镶嵌试验。如果供体细胞在患者中是完全嵌合的,则没有残留的疾病,并且血液和重要器官是正常的。明显的症状被认为是真正成功的。

一些患者在移出机舱后一个月,三个月,六个月甚至一年后复发是常见的。这与患者的病情类型,身体器官功能,自身免疫反应,移植过程的并发症,供体部位与患者遗传位点的匹配率以及移植医院的综合水平有关。

干细胞移植成功率:各种干细胞移植的成功率均在95%以上,表明供体的干细胞在患者体内存活并发挥造血作用,这并不代表疾病的治愈方法。

长期存活率:指与原发病完全分离,一般评估期为5年。移植后的长期存活率受多种因素影响,如原发病风险,缓解状态(缓解期,复发期),移植前身体状况,供者和受者匹配,捐献者和接受者年龄等。

早期缓解状态的白血病患者的长期存活率为70-80%。如果移植手术进展,则长期存活率仅为10%-20%。再生障碍性贫血和地中海贫血等良性疾病的长期存活率高于白血病。 20%,达到90%以上。

据统计,大约60%的成人急性白血病患者在异基因骨髓移植后可以达到3年以上的生存期,其中一些已经达到6年。这部分患者基本上可以被认为已经治愈,因为急性白血病患者在移植后复发超过6年极为罕见。

55年前,中国骨髓移植手术首次在中国进行,30年随访后患者的造血功能仍然正常。那时,它是世界上移植后存活时间最长的两例病例之一。治疗后仍难以打破生存。记录。

造血干细胞移植的最新进展:“半匹配”供体细胞骨髓移植率接近100%

预计新方法可使造血干细胞移植更安全

哈佛大学干细胞研究所(HSCI)的科学家迈出了开发更安全的骨髓移植方式 - 造血干细胞的第一步,因而拥有数百万镰状细胞这种疗法被血液患者更广泛地使用贫血,地中海贫血和艾滋病等疾病。

在一项新的研究中,来自哈佛大学,马萨诸塞州综合医院(MGH),波士顿儿童医院和达纳法伯癌症研究所的研究人员使用特异性针对小鼠造血干细胞的抗体开发了抗体。一种无毒的移植方法。他们希望这种方法能使造血干细胞移植对患者的毒性降低。

相关研究结果于2016年6月6日在线发表在Nature Biotechnology杂志上,题为“使用造血细胞特异性内化免疫毒素进行造血干细胞移植的非遗传毒性调节”。

造血干细胞的数量在28天内体外扩增900倍,使得可以在没有调理的情况下移植造血干细胞。

在一项新的研究中,来自斯坦福大学和日本东京大学等研究机构的研究人员可能已经破解了干细胞移植和基因治疗的代码,而无需放疗和化疗。

他们第一次证实,有可能诱导小鼠的造血干细胞在28天内自我更新数百甚至数千次。

相关研究结果于2019年5月29日在线发表在“自然杂志”上,该论文的标题是“长期离体造血 - 干细胞扩增允许非条件移植”。

“半匹配”供体细胞骨髓移植率从仅约50%增加到接近100%

根据约翰霍普金斯大学研究人员的一项新研究,如果接受骨髓移植的患者的全身放射量增加一倍,那么对于“半匹配”供体细胞,植入率仅增加约50%至接近100 %。

该研究结果于3月13日在线发表《The Lancet Haematology》,为患有严重和致命遗传性血液疾病(包括镰状细胞性贫血和β地中海贫血)的患者提供了治愈的可能性。

目前,用新的造血干细胞代替造血干细胞,重建造血功能和免疫功能治疗疾病仍然是治疗某些血液病和某些自身免疫性疾病或实体瘤的最有效和唯一的治疗方法。最好的治疗方法。

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